תוֹכֶן
ספינראזה היא תרופה המיועדת לטיפול במקרים של ניוון שרירים בעמוד השדרה, מכיוון שהיא פועלת בייצור חלבון SMN, אותו האדם הסובל ממחלה זו זקוקה, מה שיצמצם את אובדן תאי העצב המוטורי, ישפר את כוחו טונוס שרירים.
ניתן להשיג תרופה זו בחינם מ- SUS בצורה של זריקה, ויש להעביר אותה כל 4 חודשים, כדי למנוע התפתחות המחלה ולהקל על התסמינים. במספר מחקרים שבוצעו, יותר ממחצית מהילדים שעברו טיפול בספינראזה הראו התקדמות משמעותית בהתפתחותם, כלומר בשליטה על הראש וביכולות אחרות כמו זחילה או הליכה.
לשם מה זה
תרופה זו מיועדת לטיפול בניוון שרירים בעמוד השדרה, אצל מבוגרים וילדים, במיוחד כאשר צורות טיפול אחרות אינן מראות תוצאות.
איך להישתמש
Spinraza יכול לשמש רק בבית החולים על ידי רופא או אחות, מכיוון שיש צורך להזריק את התרופה ישירות לחלל בו נמצא חוט השדרה.
בדרך כלל הטיפול נעשה עם 3 מנות התחלתיות של 12 מ"ג, מופרדות על ידי 14 יום, ואחריו מנה נוספת 30 יום לאחר המנה השלישית והמנה אחת כל 4 חודשים, לצורך תחזוקה.
תופעות לוואי אפשריות
תופעות הלוואי העיקריות של השימוש בתרופה זו קשורות להזרקת חומר ישירות לחוט השדרה, ולא בדיוק לחומר התרופה, והן כוללות כאבי ראש, כאבי גב והקאות.
במי אסור להשתמש
אין התוויות נגד לשימוש בספינראזה, וניתן להשתמש בה כמעט בכל המקרים, בתנאי שאין רגישות יתר לאחד ממרכיבי הפורמולה ולאחר הערכת הרופא.